- Introducción
Algunas enfermedades se desarrollan como consecuencia de una alteración genética, estas enfermedades tienes difícil curación, pero actualmente existe una técnica que crea nuevas expectativas, es la terapia génica.
- Descripción de la tarea
1. ¿Qué es la terapia génica?
La terapia genética es la técnica que permite la localización exacta los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las llamadas «enfermedades genéticas», entre las que se encuentran muchos tipos de cáncer. La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados
2. ¿Qué estrategias se utilizan en la aplicación de la terapia génica?
- Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia sólo tienen lugar en dicho paciente.
- Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de célula.
- Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas.
- Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.
La estrategia general que se utiliza para la terapia génica no es más que una extensión de la técnica de selección clonal por complementación funcional. Primero, la función ausente en el organismo recipiente como consecuencia de la presencia de un gen defectuoso se introduce en un vector; luego, este vector se inserta en uno de los cromosomas recipientes y genera un organismo transgénico. Esta técnica tiene un enorme potencial en los seres humanos porque nos ofrece la esperanza de corregir los desordenes genéticos.
3. ¿Qué riesgos existen en el transplante de genes?
La mayoría de los riesgos están relacionados con la producción y utilización de vectores para transmitir un gen extraño a una célula. En cuanto a la producción de vectores, éstos suelen ser de origen vírico y, aunque se eligen atendiendo a su seguridad de empleo, es posible una recombinación genética entre el virus y las células de complementación, la cual puede originar partículas víricas replicativas capaces de infectar a otras células. Pese a las precauciones los riesgos no se pueden eliminar totalmente. Habrá que idear procedimientos que garanticen la seguridad del enfermo y de su entorno. De este modo, podrá ser aceptada la terapia génica, con sus riesgos y con sus beneficios.
Otra clase de riesgos está relacionada con las modificaciones genéticamente de células germinales. Ya se han transformado células precursoras de espermatozoides en ratones; estas modificaciones se transmitirán a la descendencia.
Los peligros sobre los ecosistemas remiten a la posibilidad de diseminación del gen hacia otras especies y a las consecuencias de introducir organismos nuevos en un ecosistema, que siempre perturba los equilibrios ecológicos. El impacto de la TG en el medio ambiente es difícil de predecir; algunas especies podrían desplazarse o desaparecer, y las funciones y la estructura de las comunidades microbianas podrían cambiar, alterando el funcionamiento del ecosistema.
- Procedimiento
Escoge una enfermedad que pueda tratarse con la terapia génica, haz un breve comentario de esta enfermedad, indaga sobre la utilidad de la terapia génica en esta enfermedad. Explica del modo más sencillo el método usado para curar esta enfermedad con esta innovadora terapia.
Distrofia muscular Duchenn
En un avance significativo hacia un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), investigadores han usado TG para proteger músculos respiratorios vitales en ratones con la enfermedad, debido a que la mayor causa de muerte en la DMD es el deterioro del diafragma. La nueva investigación ha demostrado por primera vez cómo el diafragma puede ser rescatado por medio de la inyección intravenosa con el gen de la distrofina, que es defectuoso en las personas con DMD. Después del tratamiento, el músculo del diafragma del ratón mostró una expresión estable del gen de la distrofina durante seis meses.
- Bibliografía
Realizado por: Belén Rodríguez Rodríguez
